- 靶向治疗针对癌细胞的特定“靶点”，通常需要先通过病理或基因检测确认有相应改变。
- 免疫检查点抑制剂是为免疫系统“松刹车”，PD-L1、MSI-H / dMMR 等指标可作参考，但都不能单独决定是否有效。
- 两类药物的副作用特点不同：靶向药多见皮疹、腹泻、肝功能异常，免疫治疗可能引起累及多个器官的免疫相关炎症。
- 是否适合、单用还是联合，需要医生结合癌种、分期、分子特征、既往治疗和身体状况个别评估。
一句话看懂：两者的核心区别
可以打个比方：如果癌细胞的生长依赖某个“开关”一直处于打开状态，靶向治疗就是找到这个开关并把它关掉；而免疫治疗不直接作用于癌细胞，而是解除癌细胞对免疫细胞设下的“刹车”，让身体自己的防御力量重新发挥作用。
因此，靶向药是否有效，关键看癌细胞有没有对应的靶点；免疫治疗是否有效，则与肿瘤能否被免疫系统“认出来”、肿瘤周围的免疫环境等多种因素有关，目前还没有一个指标能准确预测。下表把两者与传统化疗放在一起比较：
| 项目 | 化疗 | 靶向治疗 | 免疫治疗 |
|---|---|---|---|
| 作用对象 | 快速分裂的细胞 | 特定基因或蛋白改变 | 患者自身免疫系统 |
| 用药前检测 | 一般无需分子检测 | 通常需基因或蛋白检测 | 部分癌种需 PD-L1 等检测 |
| 常见给药方式 | 多为静脉，少数口服 | 口服为主，部分为静脉 | 多为静脉输注，部分有皮下剂型 |
| 常见副作用 | 骨髓抑制、脱发、恶心 | 皮疹、腹泻、肝功能异常 | 疲倦、皮疹、甲状腺异常等 |
| 常见问题 | 对正常细胞也有影响 | 用药一段时间后可能耐药 | 仅部分患者获益，起效时间不一 |
不同药物之间差异很大，表中为概括性描述，具体以医生说明为准。
靶向治疗：先找到“靶点”，再选择药物
靶向药大致分两类：一类是能进入细胞内部的小分子药物，常以口服片剂形式服用；另一类是单克隆抗体，通过静脉输注，结合在癌细胞表面的特定蛋白上。常见的靶点包括肺癌中的 EGFR 突变、ALK 融合，乳腺癌和胃癌中的 HER2 过度表达，部分卵巢癌、乳腺癌和前列腺癌中的 BRCA 等同源重组修复基因改变等。
用药前需要做哪些检测？
多数靶向药需要先检测肿瘤组织。检测方式可能是免疫组化（看蛋白表达），也可能是 PCR 或 NGS 检测（一次检测多个基因）。如果组织不足，部分情况下可以用血液做液体活检作为补充。需要注意的是，没有检测到靶点并不代表“没药可用”，只是这类药物可能不是首选。
为什么会耐药？
靶向药常常起效较快，但使用一段时间后，癌细胞可能出现新的突变或绕道生长，导致药效下降，这就是耐药。耐药后，医生可能建议再次活检或做基因检测，查找耐药原因，再决定换用其他靶向药、化疗或联合治疗。
免疫治疗：让免疫系统重新“认出”癌细胞
目前应用最广的免疫治疗是免疫检查点抑制剂，包括 PD-1、PD-L1 抑制剂和 CTLA-4 抑制剂。正常情况下，这些“检查点”防止免疫系统过度攻击自身组织，但部分癌细胞会利用它们逃避免疫攻击。药物阻断这一机制后，T 细胞就可能重新识别并攻击癌细胞。
常用的参考指标
- PD-L1 表达：在部分肺癌、胃癌、宫颈癌、头颈部肿瘤等中用于辅助判断，但表达低的患者也可能获益，表达高也不意味着必然有效。指标的具体含义可参考HER2、ER、PR、PD-L1 这些指标分别代表什么。
- MSI-H 或 dMMR：表示肿瘤的 DNA 错配修复功能缺陷，常见于部分结直肠癌、子宫内膜癌等，这类肿瘤对免疫治疗的反应可能较好。
- 肿瘤突变负荷（TMB）：反映肿瘤细胞中基因突变的数量，部分实体瘤中“高 TMB”可作为考虑免疫治疗的参考之一，但不同检测平台的计算方法和界值不完全一致，预测价值也因癌种而异。
免疫治疗的起效时间因人而异，少数患者在早期复查时肿瘤看起来反而增大，之后才缩小，这称为“假性进展”。因此，医生通常会结合症状和多次影像结果判断疗效，而不是只看一次检查。
可以通过 WhatsApp 发送病理或基因检测报告，医学顾问会协助您整理报告要点，便于与主治医生讨论。
副作用有什么不同？
“靶向和免疫副作用比化疗小”是常见说法，但并不完全准确。它们的副作用通常与化疗不同，并不等于没有，部分情况下也可能较严重。
哪些患者可能适合？
两类治疗的适用范围取决于癌种、分期和检测结果，不能一概而论。以下只是一般性思路：
- 可能优先考虑靶向治疗：检测到有对应药物的驱动基因改变，例如部分非小细胞肺癌中的 EGFR 突变或 ALK 融合。这类肺癌患者单用免疫治疗的效果通常较有限。
- 可能考虑免疫治疗：已有证据支持的癌种，并符合相应条件，例如部分 PD-L1 表达较高或 MSI-H / dMMR 的肿瘤。
- 需要更谨慎评估：有活动性自身免疫病、接受过器官移植，或身体状况较差的患者，使用免疫治疗前需要特别评估风险。
此外，靶向药和免疫治疗也常与化疗联合使用，部分还用于手术前后，目的是降低复发风险。整体治疗框架可参考癌症治疗有哪些方法。
常见问题
参考文献
- National Cancer Institute. Targeted Therapy to Treat Cancer.
- National Cancer Institute. Immunotherapy to Treat Cancer.
- National Cancer Institute. Immune Checkpoint Inhibitors.
- Schneider BJ, et al. Management of Immune-Related Adverse Events in Patients Treated With Immune Checkpoint Inhibitor Therapy: ASCO Guideline Update. Journal of Clinical Oncology. 2021.
- Haanen J, et al. Management of toxicities from immunotherapy: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Annals of Oncology. 2022.